У США схвалили втручання в гени людини

Опубликованно 28.08.2018 00:15

Управління по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) вперше схвалило препарат, призначений для лікування спадкового транстиретинового амілоїдозу (hATTR). Про це повідомляє видання Science Alert.

Препарат патизиран блокує синтез мутованої білка транстиретина (TTR), який у нормальній формі переносить гормон щитовидної залози тиротин і вітамін ретинол. Дефектний білок сприяє розвитку амілоїдозу, коли в тканинах відбувається накопичення білково-полісахаридного комплексу — амілоїду. Амілоїдні бляшки сприяють дисфункції тканин і органів, в тому числі серця.

Механізм придушення активності транстиретина заснований на РНК-інтерференції, коли експресія того чи іншого гена пригнічується за допомогою малих молекул РНК (ѕіРНК). Цей процес починається з розрізання довгих молекул чужорідної дволанцюжкової РНК (належить вірусам) на окремі фрагменти. Ці частини включаються до складу комплексу RISC, який потім з'єднується з комплементарними послідовностями матричної РНК (мРНК) і активують їх розрізання. Тим самим запобігає процес трансляції і синтез білка, який був закодований в мРНК.Більше важливих новин в Telegram-каналі «Стрічка дня». Підписуйся!

Категория: Разное